Läkemedelsbolaget Diamyd Medical utvecklar en sjukdomsmodifierande behandling för typ 1-diabetes med målet att bevara patientens egen insulinproduktion. Under en presentation vid Life Science-dagen beskrev vd Ulf Hannelius bolagets strategi, pågående fas 3-studie och de viktiga milstolpar som väntar under de kommande åren.
Typ 1-diabetes är en autoimmun sjukdom där kroppens immunsystem angriper de insulinproducerande cellerna i bukspottkörteln. Sjukdomen leder till ett livslångt behov av insulinbehandling och innebär risk för både akuta och långsiktiga komplikationer. Trots stora framsteg inom insulinbehandling finns det fortfarande mycket få läkemedel som påverkar själva sjukdomsförloppet.
Diamyd utvecklar en antigen-specifik immunterapi som ska “programmera om” immunsystemet så att attacken mot de insulinproducerande cellerna avtar. Behandlingen är ett precisionsläkemedel som riktas till patienter med en specifik genetisk profil, något bolaget identifierat genom analyser av tidigare kliniska data.
Bolagets huvudprojekt, läkemedelskandidaten rhGAD65 (retogatein), utvärderas nu i den pivotala fas 3-studien DIAGNODE-3 i Europa och USA. Studien omfattar över 300 patienter med nydiagnostiserad typ 1-diabetes och är den första fas 3-studien inom sjukdomen som bygger på en precisionsmedicinsk strategi.
En viktig milstolpe väntar inom kort. En interimsanalys baserad på cirka 174 patienter som följts i 15 månader väntas presenteras i slutet av mars. Om analysen visar statistiskt signifikant behandlingseffekt kan det bana väg för diskussioner med den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA om en möjlig regulatorisk väg framåt, inklusive ett potentiellt accelererat godkännande.
De fullständiga resultaten från studien väntas sommaren 2027. Parallellt bygger Diamyd upp egen tillverkningskapacitet i Umeå för produktion av den aktiva komponenten inför en möjlig kommersialisering.
Marknadspotentialen bedöms vara betydande. Bolaget uppskattar att en behandling som bevarar insulinproduktion hos patienter med typ 1-diabetes kan nå en försäljning på över två miljarder dollar per år enbart i USA, beroende på pris och marknadsandel.
Med en fas 3-avläsning nära förestående står Diamyd inför en av de mest avgörande perioderna i bolagets historia. En positiv interimsanalys skulle minska den vetenskapliga risken i projektet och öppna för både regulatoriska framsteg och potentiella partnerskap.
